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【永利网站】Germline基因疗法的先驱

来源:http://www.rdpmo.com 作者:永利网址 时间:2020-02-27 14:20

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在今天发表在自然医学杂志上的一篇社论中,一位国际知名的胚胎学家和他的儿子在使用基因编辑工具预防遗传性疾病方面提出了理由。

OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任Shoukhrat Mitalipov博士与他17岁的儿子Paul Mitalipov共同撰写了社论。Don Wolf,博士,俄勒冈州波特兰市OHSU医学院妇产科名誉教授,也是合着者。

永利网站,在去年世界上第一批基因编辑婴儿在中国发现之后,作者们反对最近暂停种系基因编辑的呼吁

  • 这一发展在科学界受到广泛谴责。

他们写道:虽然这种即时反应是可以理解的,但包括中国在内的30多个国家已经制定了禁止对人类种系进行遗传修饰的法规和法律。因此,一个紧迫的问题不是额外的暂停或禁令,而是如何加强全球现有的法规。

虽然他认为中国实验在科学上是过早的,道德上不负责任,但Mitalipov说种系基因疗法在预防遗传性疾病方面具有巨大的潜力。科学家已经发现了超过10,000个单一的基因突变,这些突变累积地影响着全球数亿人,在许多情况下,治疗方案极其昂贵,有限或不存在。

今天发表的观点为通过体外受精或IVF安全地将种系基因治疗带给患者和家庭铺平了道路。

Mitalipov表示,他最初被邀请撰写关于种系基因治疗的观点,他在2017年发表了他的开创性研究,以修复早期人类胚胎的基因突变。从那时起,中国基因编辑婴儿的启示引起了一些生物伦理学家和其他人的反对,他们呼吁暂停可以由后代遗传的治疗方法。

大多数要求禁令的人实际上并不是在人类种系基因治疗或生殖医学领域工作的专家,他说。

Paul Mitalipov去年夏天在OHSU健康与康复中心的父亲实验室做志愿者。

Paul Mitalipov是波特兰西部Aloha高中的一名大四学生,他在家里听到了很多关于他父亲研究的消息。随着2017年父亲基因修复发现的全球新闻报道,种族基因治疗的主题出现在课堂讨论中,包括他的高级定位生物学课程。

我们在那堂课上谈到了我的父亲,他说。有些人说,嘿,你有相同的姓。Mitalipov招募他的儿子帮助提供在Nature Medicine上发表的社论的图形元素和参考文献,并且他重写了一些写作。

我帮助改写某些部分,以确保科学术语不会影响普通人阅读和理解论文的方式,保罗说。非科学家必须了解种系基因编辑的位置,以及它可以在哪里进行。

现在,他是一名罕见的高中生,在一本重要的科学期刊上发表文章。从这个意义上讲,他实际上是跟随他20岁的妹妹Danielle Nargiz Mitalipov的脚步,他在2014年和2015年共同撰写了两篇论文,同时在他们父亲的实验室做志愿者。丹妮尔现在是斯坦福大学的一名大三学生,她主修哲学,积极参与演讲和辩论。毕业后,Paul Mitalipov将加入他在斯坦福的姐姐。

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